Kabar baik untuk para penderita Angioedema Hereditary (HAE), penyakit genetik langka yang menyebabkan pembengkakan parah. Ionis Pharmaceuticals (IONS) baru saja memperluas kerja sama lisensi dengan Otsuka Pharmaceutical untuk memasarkan donidalorsen, obat terapi HAE yang masih dalam tahap penelitian, di wilayah Asia-Pacific.
Perjanjian ini merupakan perluasan dari kesepakatan lisensi yang ditandatangani tahun lalu. Sebelumnya, Ionis telah memberikan hak eksklusif kepada Otsuka untuk memasarkan donidalorsen di Eropa.
Dengan perluasan kerja sama ini, Otsuka akan bertanggung jawab atas pengembangan khusus wilayah, pengajuan izin edar, dan kegiatan komersialisasi donidalorsen di Asia-Pacific dan Eropa. Ionis sendiri akan tetap fokus pada pengembangan non-klinis dan klinis obat tersebut.
Sebagai imbalan atas hak eksklusif di Asia-Pacific, Ionis akan menerima pembayaran awal sebesar $20 juta dan berpotensi mendapatkan pembayaran tahap pencapaian (milestone payment) berdasarkan pencapaian target regulasi dan penjualan. Ionis juga berhak atas royalti berjenjang dari penjualan bersih obat, dengan persentase yang mirip dengan perjanjian sebelumnya di Eropa (berkisar antara 20-30%).
HAE adalah penyakit genetik langka yang ditandai dengan pembengkakan parah dan berpotensi fatal pada lengan, kaki, wajah, dan tenggorokan. Gejala ini muncul karena kekurangan protein penghambat dalam tubuh.
Hasil Penelitian Donidalorsen yang Menjanjikan
Bulan lalu, Ionis melaporkan data positif dari dua penelitian fase III - OASIS-HAE dan OASISplus - yang mengevaluasi donidalorsen pada pasien HAE berusia 12 tahun ke atas. Hasil penelitian menunjukkan bahwa pengobatan dengan donidalorsen dapat mengurangi secara signifikan dan berkelanjutan frekuensi serangan HAE bulanan. Bahkan, tingkat perbaikan serangan HAE mencapai lebih dari 90% setelah satu tahun pengobatan dengan dosis bulanan atau dua bulanan.
Berdasarkan hasil yang menggembirakan ini, Ionis berencana untuk mengajukan new drug application (NDA) untuk donidalorsen kepada FDA (badan regulator obat dan makanan Amerika Serikat) pada akhir tahun ini. Otsuka pun tengah mempersiapkan pengajuan izin edar di Eropa sebelum akhir tahun untuk mendapatkan persetujuan pemasaran obat tersebut.
Strategi Ionis Pharmaceuticals
Donidalorsen adalah salah satu kandidat obat yang sepenuhnya dimiliki oleh Ionis. Perusahaan bermaksud untuk memasarkan obat ini secara mandiri di Amerika Serikat. Jika disetujui, peluncuran komersial obat ini merupakan bagian dari strategi perusahaan untuk menghadirkan aliran obat-obatan yang dikembangkan sendiri kepada para pasien secara berkelanjutan.
Saat ini, lini penelitian Ionis terdiri dari kandidat obat yang dikembangkan melalui kerja sama dengan perusahaan farmasi besar lainnya dan yang dikembangkan sendiri. Kerja sama dengan perusahaan farmasi seperti AstraZeneca (AZN), Biogen (BIIB), dan Novartis (NVS) memberi Ionis dana dalam bentuk biaya lisensi, pembayaran awal, dan pembayaran tahap pencapaian untuk pengembangan lini penelitian internal mereka.
Ionis Pharmaceuticals: Pelopor dalam Pengobatan Penyakit Langka
Ionis Pharmaceuticals tidak hanya fokus pada pengembangan donidalorsen. Perusahaan ini juga memiliki beberapa pencapaian penting lainnya:
- Mendapatkan persetujuan FDA untuk olezarsen untuk pengobatan familial chylomicronemia syndrome (FCS) pada bulan April lalu.
- Mengembangkan perawatan inovatif untuk penyakit neurologis bersama Biogen, seperti Spinraza untuk amyotrophic lateral sclerosis (ALS) dan Qalsody untuk ALS dengan mutasi superoxide dismutase 1 (SOD1).
- Bekerja sama dengan Novartis untuk mengevaluasi pelacarsen, obat untuk pasien dengan penyakit kardiovaskular dan lipoprotein(a) atau Lp(a) yang tinggi.
Kesepakatan Ionis Pharmaceuticals dengan Otsuka untuk memasarkan donidalorsen di Asia-Pacific membawa harapan baru bagi para penderita HAE di wilayah tersebut. Penelitian donidalorsen sejauh ini menunjukkan hasil yang menjanjikan, dan kita bisa berharap obat ini segera tersedia untuk pasien yang membutuhkan.